A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) apresentou nesta terça-feira (16) novas informações sobre a avaliação do medicamento de terapia gênica Elevidys , indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) . O produto permanece com o uso e a comercialização suspensos no Brasil desde julho de 2025, após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda registrados nos Estados Unidos.
As atualizações foram apresentadas durante audiência da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. Na ocasião, o gerente da Gerência de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas (GSTCO), João Batista Júnior, destacou que ainda existem lacunas importantes sobre a segurança e a eficácia de longo prazo do tratamento, exigindo cautela por parte da agência reguladora.
Segundo a Anvisa, a empresa responsável pelo registro do medicamento ainda não entregou todas as informações previstas no Termo de Compromisso firmado durante o processo de aprovação excepcional do produto. A apresentação desses dados é considerada essencial para esclarecer dúvidas relacionadas à segurança e ao acompanhamento dos pacientes tratados.
Suspensão ocorreu após relatos de mortes
A suspensão temporária do Elevidys foi oficializada por meio da Resolução RE nº 2.813/2025, publicada em julho de 2025. A medida preventiva foi adotada após a divulgação de novos dados internacionais relacionados a eventos adversos graves, incluindo óbitos associados a casos de insuficiência hepática aguda.
Desde então, a Anvisa encaminhou uma série de exigências à fabricante, solicitando informações consolidadas sobre segurança, especialmente em relação aos casos de comprometimento hepático, além de análises detalhadas sobre a possível relação entre o medicamento e os eventos adversos registrados.
Durante a análise dos relatórios clínicos, incluindo pacientes com idade entre 4 e 7 anos que utilizaram o tratamento, foram identificados importantes efeitos hepatotóxicos, o que levou à necessidade de adoção de medidas adicionais de segurança.
Dados apontam necessidade de novas investigações
Outro ponto destacado na audiência foi o acompanhamento dos pacientes após três anos de uso do medicamento. De acordo com os dados disponíveis até o momento, foi observada uma tendência de redução dos ganhos motores alcançados nos primeiros anos do tratamento, situação que ainda precisa ser investigada tecnicamente.
O Elevidys recebeu registro excepcional no Brasil em dezembro de 2024. A aprovação foi concedida com base na RDC 505/2021, que permite autorizações condicionais para terapias avançadas destinadas ao tratamento de doenças raras e de alta complexidade, mesmo diante de incertezas científicas, desde que sejam apresentados estudos complementares posteriormente.
A Anvisa informou que o processo segue tratado como prioridade máxima e que continua em diálogo com a empresa detentora do registro para receber os dados pendentes e concluir uma avaliação mais abrangente sobre os riscos e benefícios do medicamento no país.
Entenda a Distrofia Muscular de Duchenne
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que provoca a degeneração progressiva da musculatura. A condição ocorre devido à deficiência na produção de distrofina , proteína fundamental para o funcionamento adequado dos músculos.
No Brasil, o Elevidys foi autorizado exclusivamente para crianças com DMD que ainda mantêm capacidade de locomoção, mesmo com auxílio, com idade entre 4 e 7 anos e que atendam aos critérios clínicos e laboratoriais estabelecidos.
Situação do medicamento em outros países
Nos Estados Unidos, o medicamento chegou a ter sua utilização suspensa temporariamente antes de ser novamente liberado. No Japão, o registro foi concedido em caráter excepcional, com restrições de uso e validade de três anos, condicionada à apresentação de novos dados de eficácia e segurança.
Já na Europa, o pedido de registro do produto foi negado devido às incertezas relacionadas aos resultados e ao perfil de segurança do tratamento.
