A Agência Nacional de Vigilância Sanitária autorizou, nesta segunda-feira (4), o registro do medicamento Beyonttra® (cloridrato de acoramidis) no Brasil. Desenvolvido pela empresa Global Regulatory Partners Brasil LTDA, o fármaco é indicado para o tratamento da cardiomiopatia amiloide associada à transtirretina (TTR), tanto na forma selvagem quanto na variante hereditária.
A condição é considerada uma doença rara, progressiva e multissistêmica , com potencial de evolução fatal. Ela ocorre devido ao acúmulo anormal da proteína transtirretina malformada, que se deposita em forma de fibrilas amiloides no músculo cardíaco. Produzida pelo fígado, essa proteína se acumula no miocárdio, provocando rigidez nas paredes do coração e levando à insuficiência cardíaca.
O Beyonttra® atua estabilizando a proteína TTR, impedindo sua desagregação e, consequentemente, reduzindo o risco de complicações graves, incluindo a mortalidade cardiovascular. Em estudo clínico de fase 3, o medicamento apresentou desempenho superior ao placebo no desfecho principal analisado. Segundo os dados, pacientes tratados tiveram 77,2% mais chances de obter benefícios clínicos em comparação aos que receberam placebo.
Doença rara no Brasil
De acordo com a Associação Brasileira de Cardiologia , a cardiomiopatia amiloide por transtirretina afeta, em média, 55,2 pessoas a cada 100 mil habitantes com mais de 65 anos. No Brasil, a estimativa é de cerca de 12.942 pessoas convivendo com a doença.
O perfil mais comum dos pacientes é de homens acima dos 60 anos. A enfermidade costuma levar a internações frequentes por insuficiência cardíaca, além de provocar perda progressiva da capacidade física, agravamento do quadro clínico e impacto significativo na qualidade de vida.
Com a aprovação do novo medicamento, a Anvisa amplia as opções terapêuticas disponíveis no país para o tratamento dessa condição, reforçando o avanço no cuidado de doenças raras e cardiovasculares.
