A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (13/8) o registro do Duvyzat (givinostate) , medicamento indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) .
A decisão foi baseada em estudos clínicos que apontaram que o medicamento pode retardar a progressão da doença. O principal benefício identificado foi a redução da velocidade de perda da capacidade motora, avaliada pelo tempo necessário para subir quatro degraus, com preservação da função muscular.
Nos estudos, os pacientes tratados com Duvyzat apresentaram uma perda de função muscular significativamente menor em comparação com aqueles que receberam apenas o tratamento padrão, baseado no uso de corticoides.
Como o Duvyzat é utilizado
O medicamento é indicado para crianças a partir de 6 anos de idade e deve ser utilizado em conjunto com corticosteroides.
O Duvyzat é apresentado na forma líquida e deve ser administrado por via oral duas vezes ao dia . A recomendação médica é definida individualmente e considera o peso corporal do paciente.
Anvisa firma Termo de Compromisso
Por se tratar de um medicamento novo, ainda existem incertezas relacionadas ao uso do Duvyzat no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, principalmente sobre sua eficácia clínica no longo prazo.
Por esse motivo, a aprovação foi acompanhada de um Termo de Compromisso firmado entre a Anvisa e a empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda.
O mecanismo permite que o medicamento esteja disponível no mercado enquanto novos estudos continuam produzindo informações sobre seus benefícios e riscos a longo prazo. Esse recurso é utilizado em situações que envolvem doenças graves e para as quais não existem alternativas terapêuticas adequadas.
O Duvyzat já recebeu aprovação para o tratamento da doença em diferentes países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido .
A análise do medicamento foi priorizada pela Anvisa e considerou a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017 , que estabelece procedimentos especiais para o registro de novos medicamentos destinados ao tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras.
O processo de análise pela Agência durou 273 dias , além de outros 55 dias em exigência técnica . Esse período é destinado aos esclarecimentos que a empresa precisa apresentar diante de questionamentos da Anvisa relacionados à qualidade, segurança e eficácia do produto.
Quando o Duvyzat estará disponível no Brasil?
Com a aprovação do registro, a empresa responsável deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo do Duvyzat no Brasil.
O período para que o medicamento seja efetivamente disponibilizado no mercado depende da empresa detentora do registro. Entretanto, a RDC 205/2017 determina que o medicamento deve ser comercializado em até 365 dias a partir da data de publicação do registro .
Distrofia muscular de Duchenne é uma doença rara e grave
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e grave que atinge principalmente meninos e costuma se manifestar durante a primeira infância.
No Brasil, estima-se que cerca de 700 pessoas sejam diagnosticadas com DMD a cada ano . Os primeiros sintomas geralmente aparecem entre os 2 e 5 anos, podendo incluir dificuldades para correr, pular ou se levantar do chão.
A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos de idade .
A doença está relacionada à incapacidade do organismo de produzir adequadamente uma proteína essencial chamada distrofina . Ela funciona como uma espécie de amortecedor ou proteção dentro das células musculares.
Sem a distrofina, as fibras musculares ficam mais frágeis e podem se romper com facilidade durante os movimentos. Conforme a doença evolui, os músculos responsáveis pela respiração e o músculo cardíaco também podem ser comprometidos, reduzindo de maneira significativa a expectativa de vida, que geralmente não ultrapassa os 30 anos.
Com a progressão dos danos, os músculos perdem gradualmente a capacidade de se regenerar. O tecido muscular danificado é substituído progressivamente por tecido gorduroso e fibroso, semelhante ao tecido cicatricial, provocando perda contínua da força muscular.
A DMD também apresenta elevado impacto social e econômico. A dependência para realizar atividades do dia a dia, a necessidade de equipamentos especializados, como cadeiras de rodas e ventiladores mecânicos, e o acompanhamento contínuo por uma equipe multiprofissional representam uma carga significativa para as famílias e para os sistemas de saúde.
