A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira (29/10) o registro do Evrysdi Go (risdiplam) , medicamento indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças acima de 2 anos, com peso a partir de 20 kg.
O produto é destinado a pacientes com diagnóstico clínico de AME Tipo 1, Tipo 2 ou Tipo 3 , ou que tenham de uma a quatro cópias do gene SMN2 .
O que é a AME?
A atrofia muscular espinhal (AME) é uma doença genética que afeta os neurônios responsáveis pelos movimentos dos músculos.
A doença provoca fraqueza e perda de massa muscular , podendo prejudicar atividades como controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar. Em alguns casos, também pode comprometer os músculos utilizados para respirar e engolir .
Isso acontece porque o organismo produz quantidade insuficiente de uma proteína chamada proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN) , importante para a manutenção dos neurônios motores.
Dois genes participam da produção dessa proteína: SMN1 e SMN2 . Pessoas com AME não possuem o gene SMN1, enquanto o SMN2 geralmente produz uma versão mais curta da proteína, com função reduzida.
O risdiplam atua permitindo que o gene SMN2 produza a proteína em sua forma completa. Com isso, espera-se aumentar a sobrevivência dos neurônios motores, contribuindo para reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença .
Como o medicamento é administrado
O Evrysdi Go é apresentado na forma de comprimido revestido e pode ser utilizado de duas maneiras: ingerido com uma pequena quantidade de água ou disperso em água não clorada para administração.
Uma diferença em relação à versão de risdiplam já aprovada é que o novo produto não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento complexo dos cuidadores .
O armazenamento também é mais simples. O medicamento pode ser mantido em temperatura ambiente , enquanto a versão anterior precisava ser conservada sob refrigeração.
Estudos clínicos
Um estudo envolvendo 41 bebês de 2 a 7 meses com AME Tipo 1 , considerada a forma mais grave da doença, mostrou que 12 participantes, ou 29% do grupo , conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.
Outro estudo acompanhou 180 pacientes com AME Tipo 2 e Tipo 3 , com idade de até 25 anos. Os resultados apontaram uma pequena melhora na função motora entre os pacientes tratados com Evrysdi Go .
A função motora foi avaliada por meio da escala MFM32 . Após 12 meses de tratamento, a diferença observada em relação ao placebo foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos .
